Os Estados Unidos aprovaram, na quarta-feira (23/11), um novo medicamento, que agora passa a ser o mais caro do mundo. O remédio trata a hemofilia B, doença ligada ao cromossomo X, que causa dificuldades sérias de coagulação sanguínea.
O medicamento se chama Hemgenix e é usado como terapia genética. A hemofilia B leva os pacientes a hemorragias espontâneas e contínuas por conta da deficiência do fator IX no sangue.
“A aprovação oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma alta carga de doenças associadas a esta forma de hemofilia”, afirmou Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica do FDA, órgão equivalente à Anvisa.
Medicamento mais caro do mundo
A dose do Hemgenix custará US$ 3,5 milhões (R$ 18,7 milhões). O Zolgensma, que é usado para a terapia da Atrofia Muscular Espinhal (AME) e era o remédio mais caro do mundo, custa US$ 2,1 milhões (o equivalente a R$ 11 milhões).
Atualmente, a principal terapia para tratar a hemofilia B consiste na reposição do fator de coagulação. Para o tratamento, são utilizados concentrados plasmáticos e outros medicamentos. A estimativa é de que um paciente com a doença gaste até US$ 23 milhões durante a vida. Além disso, o tratamento atual perde a eficácia com o tempo.
O Hemgenix é aplicado de forma intravenosa em dose única. O remédio ensina o corpo a produzir o fator necessário à coagulação do sangue.
Melhora na qualidade de vida
De acordo com as pesquisas disponíveis, depois que os pacientes recebem a terapia genética, a taxa na qual desenvolvem sangramentos cai mais de 50%.
Entre os principais efeitos colaterais do Hemgenix estão dor de cabeça, sintomas gripais e aumento no número de enzimas no fígado.
A Agência Europeia de Medicamentos e suas reguladoras no Reino Unido e na Austrália também estão revisando o uso do remédio. Ainda é investigado se o Hemgenix pode resultar na cura da hemofilia tipo B.
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